Lonza ve Genetix’ten Gen Terapisinde Dengeleri Değiştirecek Kapasite Artırımı

Nadir Hastalıkların Tedavisinde Üretim Bariyerleri Aşılıyor

Modern biyoteknoloji, hastaları yalnızca semptomatik olarak tedavi etmekten ziyade, genetik düzeyde kalıcı çözümler sunma noktasına ulaştı. Hücre ve gen terapileri (Cell and Gene Therapy – CGT), özellikle nadir hastalıkların tedavisinde ezberleri bozuyor. Ancak bu çığır açan yeniliklerin laboratuvar tezgahından çıkıp hastane yatağındaki hastaya ulaşması, devasa bir lojistik ve üretim ekosistemi gerektiriyor. İşte bu noktada, dünyanın en büyük sözleşmeli geliştirme ve üretim kuruluşlarından (Contract Development and Manufacturing Organization – CDMO) biri olan İsviçre merkezli Lonza ile ticari aşamadaki biyoteknoloji şirketi Genetix Biotherapeutics (Genetix) arasındaki köklü işbirliği, sektördeki tedarik zinciri darboğazlarını aşmak adına kritik bir adım attı.

İki dev kurum, transfüzyona bağımlı beta-talasemi hastaları için Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) onaylı gen terapisi olan ZYNTEGLO™’nun artan küresel talebini karşılamak amacıyla, on yılı aşkın süredir devam eden uzun vadeli ticari üretim sözleşmesini genişlettiklerini duyurdu.

Sözleşmeli Üretim ve Geliştirme Kuruluşlarının (CDMO) Stratejik Rolü

Hücre ve gen terapisi (CGT) üretim süreçleri, konvansiyonel biyofarmasötik veya küçük moleküllü ilaç üretimlerinden tamamen farklı bir teknolojik altyapı gerektirir. Otolog (hastanın kendi hücrelerinden elde edilen) tedaviler söz konusu olduğunda, canlı hücrelerin toplanması, genetik olarak modifiye edilmesi (viral vektörler kullanılarak), çoğaltılması ve ardından tekrar hastaya infüze edilmesi eşsiz bir tedarik zinciri güvenliği, katı Kimlik Doğrulama (Chain of Identity – CoI) ve Gözetim Zinciri (Chain of Custody – CoC) protokolleri gerektirir.

Genetix gibi yenilikçi biyoteknoloji firmaları, bilimsel keşiflere ve klinik çalışmalara odaklanırken; regülasyonlara uygun, GMP (İyi Üretim Uygulamaları) standartlarında ve endüstriyel ölçekte ticari üretimi Lonza gibi devasa CDMO’lara devrederek üretim risklerini minimize etmektedir. Bu genişletilmiş anlaşma da, söz konusu sinerjinin endüstri çapındaki en başarılı örneklerinden birini temsil ediyor.

On Yıllık İşbirliğinde Houston Merkezli Yeni Bir Sayfa

Lonza ve Genetix arasındaki bu güçlü stratejik ortaklığın temelleri 2013 yılına dayanıyor. Yaklaşık 10 yıllık titiz bir Ar-Ge, optimizasyon ve üretim kalifikasyonu sürecinin ardından, bu ortaklık 2022 yılında ZYNTEGLO™’nun FDA’den ticari onay almasını mümkün kılan en büyük faktörlerden biri oldu.

Yenilenen ve kapasitesi artırılan anlaşma kapsamında, Genetix için ticari üretim, Lonza’nın ABD’nin Houston kentinde bulunan ve özellikle hücre ve gen terapisi üretimine adanmış, en son teknolojiyle donatılmış tesislerinde devam edecek. Houston tesisi, on yıla yaklaşan birleşik klinik ve ticari üretim deneyimiyle, bu yenilikçi ve karmaşık tedavinin istikrarlı bir şekilde üretilmesini sağlayan donanıma sahip. Daha da önemlisi, bu yeni sözleşme sadece mevcut talebi karşılamakla kalmıyor, aynı zamanda Genetix’in klinik boru hattındaki (pipeline) gelecekteki diğer gen terapilerinin de üretimini ölçeklendirmek (scale-up) için esnek hükümler barındırıyor.

Liderlerin Gözünden Sektörel Vizyon

İmza atılan yeni üretim kapasitesi artırımının ardından her iki tarafın üst düzey yöneticileri de işbirliğinin sektör için anlamına dair önemli değerlendirmelerde bulundu. Lonza’nın Uzmanlaşmış Modaliteler Başkanı Daniel Palmacci, kapasite artışının arkasındaki teknolojik güvene işaret ederek şu ifadeleri kullandı:

“Genetix ile olan genişletilmiş anlaşmamız, ticari hücre ve gen terapisi üretimindeki hizmetlerimizin ve uzmanlığımızın değerinin en net göstergesidir. Houston’daki son teknoloji üretim tesisimizde ZYNTEGLO™’nun ticari üretimini genişleterek bu stratejik ortaklığımızı bir üst seviyeye taşımaktan gurur duyuyoruz.”

Genetix Başkanı ve Baş Teknoloji Sorumlusu (CTO) Brian Riley ise özellikle nadir hastalıkların tedavisinde üretim disiplininin ve kalite kontrolünün hasta hayatına doğrudan etkisini vurguladı:

“Lonza ile uzun süredir devam eden ortaklığımız, nadir hastalıklardan etkilenen hastalara iyileştirici terapiler sunma konusundaki ticari mükemmellik ve operasyonel disiplin taahhüdümüzü yansıtıyor. Lonza’nın bilimsel titizliği, kalite odaklı yaklaşımı ve tutarlı uygulama becerisi, ZYNTEGLO™’nun güvenilir bir şekilde tedarik edilmesini sağlamada kritik bir öneme sahip oldu. Geçtiğimiz yıl içinde, hastaların tedavilerimize olan talebi istikrarlı ve hızlı bir şekilde arttı. Bu anlaşmayı uzatmak ve kapasitemizi genişletmek, artan talebi karşılarken uzun vadeli üretim stratejimizi güvence altına almamız için bize güçlü bir temel sağlıyor.”

Hücre ve Gen Terapisi Pazarı Büyümeye Devam Ediyor

ZYNTEGLO gibi bir defalık uygulanan ve genetik kusuru düzelten terapilerin artan popülaritesi, global sağlık ekonomisini de yeniden şekillendiriyor. Analistler, hücre ve gen terapisi (CGT) pazarının önümüzdeki on yıl içinde üstel bir büyüme kaydedeceğini öngörüyor. Lonza’nın tesislerini genişletme kararı, yalnızca bir biyoteknoloji şirketinin talebini karşılamak değil, aynı zamanda dünya çapında ana akım tedavi haline gelmeye başlayan kişiselleştirilmiş gen tıbbı altyapısının bir endüstri standardı haline geldiğini kanıtlıyor.